干細胞是一種可以自我更新以及分化的細胞,具有獨特的自我復制能力和再生發(fā)育成各類組織器官的潛能,這一特性使其成為潛在用于醫(yī)學治療的重要工具。干細胞除了直接再生器官或者組織的作用外,還可以分泌多種細胞因子或進行免疫調節(jié),重建微環(huán)境以促進受損組織的修復;2006年,日本科學家通過將轉錄因子(transcriptionfactor)轉入小鼠成纖維細胞,成功地完成體細胞的重編程而得到了一種類似ESC的細胞,即誘導多功能干細胞(inducedpluripotentstemcell,iPSC)。
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干細胞藥物開啟制藥新紀元,多能干細胞技術沉淀使干細胞可成為標準化質控藥物?!案杉毎a品”包括由人源性的成體干細胞、hESC和iPSC擴增、誘導分化,或成熟體細胞轉化獲得的干細胞及其衍生細胞,是符合特定藥品放行標準用來醫(yī)治患者的產品。考慮藥物CMC標準,真正意義上的“干細胞藥物”指擁有標準化生產流程、質量可控的干細胞藥品,例如基于ESC及iPSC的潛在多能干細胞藥物。iPSC是通過重編程、基因編輯等手段將體細胞還原成類似ESC的多能干細胞,具備與ESC相似的復制和分化特性。
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祥云小體積細胞培養(yǎng)擴增系統(tǒng),針對小規(guī)模的制備過程,配備小規(guī)格的一次性無菌細胞培養(yǎng)袋,可以完成從30ml到2L體積間的無間斷全自動封閉培養(yǎng)。該系統(tǒng)在原本PH和DO的監(jiān)測基礎上,增加了以下功能:1.建立了細胞數目監(jiān)測模塊,實現細胞培養(yǎng)期間的細胞數目的實時動態(tài)監(jiān)測;2.建立了培養(yǎng)液的糖代謝監(jiān)測模塊,實現細胞培養(yǎng)期間培養(yǎng)液的糖代量,對培養(yǎng)基的補液換液處理提供參考;3.建立了細胞拍照模塊,可以在培養(yǎng)過程中針對細胞狀態(tài)進行實時拍照;4.AI創(chuàng)新系統(tǒng),通過AI系統(tǒng)自動控制細胞培養(yǎng)參數設置和監(jiān)控。
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細胞和基因療法行業(yè)已成全球朝陽產業(yè)。沙利文的研報顯示,全球細胞和基因療法領域從2016年開始飛速增長,2016年至2020年,全球細胞和基因療法市場從0.5億美元增長到20.8億美元,復合年增長率為153%。預計2025年全球細胞和基因療法整體市場規(guī)模為305.4億美元,2020到2025年復合年增長率為71%。截至2021年4月,全球共有2073種細胞療法方案用于臨床(研究),較2020年增長38%。中國開展的CAR-T臨床試驗數量已經超過500項。此外,ASGCT(美國基因與細胞療法學會)的數據顯示,截至2020年底,全球累計在研基因療法臨床試驗超過1300項。
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